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2004-12-07
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其他
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现行有效
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CDE电子刊物
材料与方法:
我们调查了公开发布的自1990年1月1日到2002年11月1日FDA肿瘤药物审批处批准的新药或补充申请中增加新用途的药物,这其中不包括其他部门批准的药物,比如皮肤癌治疗药物、前列腺癌的激素治疗药物、放射药物,也不包括生物制品。生物制品的审批由生物制品评价与研究中心负责。这项研究的主要数据源是package insert. 当package insert中的多种终点指标被确定并作为获准的基础出现问题时,将考虑其他的来源(医学官员的评价文件以及肿瘤顾问委员会会议记录)。在这些案例中,最终的仲裁者是审批官员。
终点指标是药物申请提交到FDA时所使用的且可以在批准文件中找到的指标。以下常规定义常常使用:完全缓解(CR: Complete response)是指所有的瘤块以及肿瘤的临床表现完全消失且持续至少1个月;部分缓解(PR: Partial Response)是指可测量的肿瘤垂直两直径的和较基线缩小50%并持续至少1个月;进展(Progression)是肿瘤垂直两直径的和较最低值增加25%,或出现新的肿瘤或可评价的疾病有明显的进展。无病生存期(Disease-free survival)是评估从随机开始到第一次复发或死亡的时间。生存期(survival)是评估从随机开始到死亡的时间。骨骼相关事件(SREs:Skeletal related events)是病理性骨折、放射治疗、骨外科或脊髓压迫的复合终点指标。时间-事件的统计学意义采用对数等级的双侧检验,显著性水平为0.05。临床受益的其他评价包括描述或如上所述的终点指标。
RA(Regular Approval):常规审批
AA(Accelerated Approval):加快审批(有条件批准)
药物(年,申请类型) | 适应症 | 获准 类型 | 支持获准的终点指标 | 试验设计 |
Altretamine (1990, 新药申请) | 难治性卵巢癌 | RA | 缓解率 | 单药治疗 |
Altretinoin gel (1999,新药申请) | Kaposi’s 肉瘤,皮肤损伤 | RA | 缓解率, 美容 | 随机对照试验 |
Amifostine | 1995,新药申请 | 用于难治性卵巢癌治疗中减少顺铂引起的肾脏毒性 | RA | 肌酐清除率(用完全缓解和进展时间评价潜在的肿瘤保护作用)随机对照试验 |
1996,补充申请 | 用于肺癌治疗中减少顺铂引起的肾脏毒性 | AA | 肌酐清除率,(用缓解率和进展时间评价潜在的肿瘤保护作用)单药治疗 | |
1999, 补充申请 | 用于减少头颈部肿瘤放疗引起的口干燥症 | RA | 唾液的产生和口干燥症评分 随机对照试验 | |
Anastrozole | 1995, 新药申请 | 乳腺癌的二线治疗 | RA | 缓解率、进展时间随机对照双盲试验 |
2000,补充申请 | 乳腺癌的一线治疗 | RA | 缓解率、进展时间随机对照双盲试验 | |
2002,补充申请 | 乳腺癌,绝经后妇女ER-阳性肿瘤的辅助治疗 | AA | 无病生存期随机对照双盲试验 | |
Arsenic trioxide (2000, 新药申请) | 急性早幼粒细胞性白血病的二线治疗 | RA | 完全缓解和完全缓解持续时间 | 单药治疗 |
Bexarotene capsules 1999,新药申请 | 皮肤T细胞淋巴瘤的皮肤损伤 | RA | 缓解率, 皮肤严重受损指数的综合评价 | 单药治疗 |
Bexarotene gel (2000, 新药申请) | 皮肤T细胞淋巴瘤的皮肤损伤 | RA | 缓解率, 皮肤严重受损指数的综合评价 | 单药治疗 |
Bleomycin (1996, 补充申请) | 恶性胸腔积液 | RA | 积液复发 | 随机对照试验 |
Busulfan injection (1999, 补充申请) | 慢性髓性白血病, 干细胞移植的调节剂 | RA | 无病生存期、 移植物移入时间 | 随机对照试验 |
Capecitabine | 1998,新药申请 | 难治性乳腺癌 | AA | 缓解率单药治疗 |
2001,补充申请 | 结肠癌的一线治疗 | RA | 生存期随机对照试验 | |
2001,补充申请 | 乳腺癌,用于anthracycline 治疗失败后与docetaxel联合应用 | RA | 生存期随机对照试验 | |
Carboplatin 1991, 补充申请 | 卵巢癌的一线治疗 | RA | 病理上完全缓解、 无进展生存期、生存期 | 随机对照试验 |
Carmustine wafer (1996, 新药申请) | 复发的多形性胶质瘤 | RA | 生存期 | 安慰剂, 随机对照试验 |
Cladribine (1993, 新药申请) | 毛细胞白血病 | RA | 完全缓解和完全缓解持续时间 | 单药治疗 |
Dexrazoxane (1995, 新药申请) | 减轻阿霉素引起的心脏毒性 | AA | 心脏毒性(临床 and MUGA 扫描),用缓解率来评价潜在的肿瘤保护作用 | 安慰剂, 随机对照试验 |
Docetaxel | 1996, 新药申请 | 乳腺癌的二线治疗 | AA | 缓解率 单药治疗 |
1996, 补充申请 | 乳腺癌的二线治疗 | RA | 缓解率、进展时间、生存期 随机对照试验 | |
1999, 补充申请) | 非小细胞肺癌的二线治疗 | RA | 进展时间和生存期随机对照试验 | |
Epirubicin (1999, 新药申请) | 乳腺癌的辅助治疗 | RA | 无病生存期和生存期 | 随机对照试验 |
Exemestane (1999, 新药申请) | 乳腺癌的二线治疗 | RA | 缓解率和进展时间 | 随机双盲对照试验 |
Fludarabine (1991, 新药申请) | 顽固性淋巴细胞性白血病 | RA | 完全缓解和部分缓解,贫血和血小板减少的改善 | 单药治疗 |
Fulvestrant (2002,新药申请) | 乳腺癌的二线治疗 | RA | 缓解率和进展时间 | 随机双盲对照试验 |
Gemcitabine | 1996, 新药申请 | 胰腺癌 | RA | 生存期、临床受益(复合终点指标,包括疼痛、行为能力、体重增加)随机对照试验 |
1998, 补充申请 | 非小细胞肺癌 | RA | 缓解率、进展时间、生存期 随机对照试验 | |
Gemtuzumab ozogamicin (2000, 新药申请) | 急性髓性白血病老年患者的二线治疗 | AA | 完全缓解和完全缓解伴有血小板减少 | 单药治疗 |
Idarubicin (1990, 新药申请) | 急性髓性白血病 | RA | 完全缓解和生存期 | 随机对照试验 |
Imatinib mesylate | 2001,新药申请 | 慢性髓性白血病,发作期、加速期和干扰素治疗失败 | AA | 血液学缓解和细胞生成缓解单药治疗 |
2002,补充申请 | 胃肠道stromal肿瘤 (GISTs) | AA | 缓解率单药治疗 | |
Irinotecan | 1996,新药申请 | 结肠癌的二线治疗 | AA | 缓解率单药治疗 |
1998,补充申请 | 结肠癌的二线治疗 | RA | 生存期 随机对照试验 | |
2000, 补充申请 | 结肠癌的一线治疗 | RA | 生存期随机对照试验 | |
Letrozole | 1997,新药申请 | 乳腺癌的二线治疗 | RA | 缓解率、进展时间 双盲随机对照试验 |
2001,补充申请 | 乳腺癌的一线治疗 | RA | 缓解率、进展时间双盲随机对照试验 | |
Leucovorin (1991, 补充申请) | 与氟尿嘧啶联合用于转移性结肠癌 | RA | 生存期 | 随机对照试验 |
Liposomal cytarabine (1999, 新药申请) | 淋巴瘤脑膜炎 | AA | 细胞学反应 | 随机对照试验 |
Liposomal daunorubicin (1996, 新药申请) | Kaposi’s 肉瘤 | RA | 缓解率、进展时间、美容 | 随机对照试验 |
Liposomal doxorubicin | 1995,新药申请 | Kaposi’s 肉瘤的二线治疗 | AA | 缓解率 单药治疗 |
1999,补充申请 | 难治性卵巢癌 | AA | 缓解率单药治疗 | |
Methoxsalen (1999,新药申请) | 皮肤T细胞淋巴瘤,皮肤损害 | RA | 基于全身皮肤评分的缓解率,以及水肿、脱皮和裂纹的改善 | 单药治疗 |
Mitoxantrone (1996, 补充申请) | 激素难以控制的晚期前列腺癌患者所伴随的疼痛 | RA | 疼痛缓解 | 随机对照试验 |
Oxaliplatin (2002, 新药申请) | 用于5FU/LV和irinotecan治疗后进展结肠癌 | AA | 缓解率和进展时间 | 随机对照试验 |
Paclitaxel | 1992,新药申请 | 难治性卵巢癌 | RA | 大瘤体的持久的部分缓解单药治疗 |
1994,补充申请 | 乳腺癌的二线治疗 | RA | 进展时间量-效关系,随机对照试验 | |
1997,补充申请 | Kaposi’s 肉瘤 | RA | 缓解率和临床受益 (通过照片来评价)单药治疗 | |
1998,补充申请 | 卵巢癌的一线治疗 | RA | 生存期随机对照试验 | |
1998,补充申请 | 非小细胞肺癌 | RA | 进展时间和生存期随机对照试验 | |
1999,补充申请 | 乳腺癌的辅助治疗 | RA | 无病生存期和生存期随机对照试验 | |
Pamidronate | 1995,新药申请 | 骨髓瘤的溶骨性骨转移 | RA | 骨骼相关事件随机安慰剂对照试验 |
1996,补充申请 | 乳腺癌的溶骨性骨转移 | RA | 骨骼相关事件随机安慰剂对照试验 | |
Pentostatin | 1991,新药申请 | 毛细胞白血病的二线治疗 | RA | 完全缓解和完全缓解持续时间,血红蛋白、白细胞、血小板的改善单药治疗 |
1993,补充申请 | 毛细胞白血病的一线治疗 | RA | 完全缓解和完全缓解持续时间 随机对照试验 | |
Porfimer sodium | 1995,新药申请 | 食道癌完全阻塞的放射治疗 | RA | Luminal反应和姑息治疗反应单药治疗 |
1998,补充申请 | CIS和非小细胞肺癌的放射治疗 | RA | 完全缓解和完全缓解持续时间单药治疗 | |
1998,补充申请 | 非小细胞肺癌末端支气管的完全或部分阻塞的放射治疗 | RA | Luminal反应和肺部症状严重程度评分随机对照试验 | |
Talc (1997, 新药申请) | 预防恶性胸腔积液的复发 | RA | 积液复发 | 随机对照试验 |
Tamoxifen | 1990,补充申请 | 乳腺癌辅助治疗 | RA | 无病生存期随机安慰剂对照试验 |
1998, |
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